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中青报·中青网记者 张曼玉

“目前，全球预计有超过3亿名罕见病患者，中国有2000多万。已经明确的罕见病有7000多种，其中80%为遗传病，如白化病、血友病等，95%的罕见病仍没有特效药。”今年全国两会上，全国人大代表、闽南师范大学生物科学与技术学院院长陆銮眉带来了“将中医药引入罕见病治疗”的建议。她认为，相较于西医治疗，中医药干预对目前尚无“特效药”的罕见病，具有费用较低、综合效应较好的优势。

根据世界卫生组织的定义，罕见病为患病人数占总人口的0.65‰～1‰的疾病。虽然罕见病的发病率极低，但给人带来的影响却是巨大的。比如，多发性硬化是一种严重、终身、进行性、致残性的中枢神经系统疾病，诊治不及时可导致患者出现瘫痪、失明等严重残疾。该病好发于中青年，是目前全球最常见的青壮年致残性神经系统疾病之一。患者会出现不同的临床表现，如肢体无力及感觉障碍、视力下降、肌肉痉挛、认知及情感障碍。一旦延迟治疗，会增加患者行动不便的风险，最终更可能导致残障。《2020中国多发性硬化患者综合社会调查报告》显示，超过43%的患者生活不能完全自理，需要他人照顾，高达88.5%的人因患多发性硬化而失业、失学。

近年来，我国对罕见病的重视程度持续提升。

2017年10月，中共中央办公厅、国务院办公厅发布《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》，明确提出支持罕见病治疗药品医疗器械研发。2018年5月，国家卫生健康委员会、科技部、工业和信息化部、国家药品监督管理局、国家中医药管理局联合发布了《第一批罕见病目录》，共涉及121种疾病。

但由于治疗罕见病的药物适用人群少、市场需求少、研发成本高，很少有制药企业进行研发生产，这些药被称为“孤儿药”。

陆銮眉告诉中青报·中青网记者，目前有55种罕见病治疗用药获批上市，适用于19种罕见病，这55种治疗用药全都是西药。“一直以来，由于罕见病的特殊性质，相关的诊疗工作主要由西医开展，而中医药对于不少罕见病种也确有疗效，如上海市香山中医院吴家良医师治疗淋巴管肌瘤病、上海市中西医结合医院风湿科治疗系统性硬化症、广州中医药大学第一附属医院治疗重症肌无力、中科院上海药物所中药提取物治疗原发性肺动脉高压等方面都有一定成绩。砷剂治疗急性早幼粒细胞白血病，这一国内医药领域的重大原创性工作便是来源于中医药。”

陆銮眉建议将中医药引入罕见病治疗政策，制定《罕见病中医优势病种目录》，在中医药已确有疗效的病种上，引入中医药方面专家意见；在病种付费、报销比例等各类医药政策规定中，进一步重视中医药对于罕见病的干预治疗作用，将对应优势病种纳入“中国国家罕见病注册系统”。

在研究资助力度方面，陆銮眉建议对中医药领域罕见病研究给予一定程度的鼓励与倾斜，推进原创罕见病医药研究。开展相关病种中医、中西医结合队列研究。扶持中医外治法、保健治疗等在罕见病康复、心理健康方面的临床研究。

另外，陆銮眉还建议开展中医药人员罕见病培训工作。将中医药医疗人员纳入罕见病诊疗培训范畴，加强中医医师的罕见病认知及诊疗水平；探索建立罕见病中医专科专病等方式，推广确有疗效的罕见病诊疗方法；引入在罕见疾病上有经验的中医师成为罕见病培训讲师，增进中西医交流，推进中西医在罕见病领域的合作。

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